Save Arthur Belo

What if your child’s life had a price? What if this price is over 2 Million dollars?

SAVE ARTHUR BELO CAMPAIGN

A journey towards the most expensive drug in the world, a fight for life!

Arthur is a loving and tender child with sweet and captivating eyes. Behind his innocent smile there is a terrible disease taking away the chance of living like any other child.

Arthur fights for living since he was 3 months old- he was diagnosed with: SMA (Spinal Muscular Atrophy) type 1 (the most severe). SMA is a rare genetic disease, characterized by weakness and muscular atrophy, followed by fasciculations severely compromising mobility during an early stage.

Please help us save Arthur! Help us to allow him to have a dignified life, without pain! Let’s give him the chance to walk, talk, play, go to school, and so on.

What keeps us away from this dream? The cost of this new treatment: US$ 2,1 million (USD), just the medicine, Zolgensma. Hospitalization costs and exams are still to be priced and expected to be expensive. We don’t have much time left, because the treatment can only be applied to children within 02 years of age, we only have a few months left to raise the funds for the treatment. (because we need a 2 months buffer for travel and exams).

On May 24^th, 2019 the FDA approved Zolgensma in the US, from AveXis (pharmaceutical company Novartis) that promised better prognosis and improved results, being capable of even stopping the disease because of its different action mechanisms. The new medication, Zolgensma, promotes the genetic material’s transference by a vector (virus), correcting the altered DNA and not by just replacing bases and raising SMN2. By doing that, roughly speaking, a “genetic material transplant” occurs, stopping in a definitive way the disease with only one intravenously dose.

Arthur has been taking Spinraza (Nusinersen), the only medicine available when he was diagnosed (with a prescription for 06 doses during the first year of life and 03 more annual doses for the rest of her life). Although he has taken 6 doses, he hasn’t presented significant signs of improvement.

To explain this difference between Spinraza and Zolgensma, we must clarify that Spinraza acts only over the gene SMN2, raising the protein SMN’s “productivity”. However, the gene responsible for the main motor neuron is the SMN1, which is absent or defective in cases of patients with SMA.

Therefore, this treatment is our one and only hope. Zolgensma is still not approved in Brazil (by ANVISA, the local equivalent of FDA). Making it even harder to grant the drug judicially.

We kindly ask for your donation and engagement on social media to help us raise funds to have the treatment in the US.

Help us save Arthur! What if it was your child?

//////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////////

"Et si la vie de votre enfant avait un prix ? Et si ce prix était supérieur à 2 millions de dollars ?

CAMPAGNE SAUVER ARTHUR BELO

La poursuite du médicament le plus cher du monde, un combat pour la vie !

Arthur est un enfant aimant et tendre aux yeux doux et captivants. Derrière son sourire innocent, il y a une terrible maladie qui lui enlève la chance de vivre comme n'importe quel autre enfant.

À l'âge de 3 mois on lui a diagnostiqué une Atrophie Musculaire Spinale (AMS) de type 1 (la plus grave). La AMS est une maladie génétique rare, caractérisée par une faiblesse et une atrophie musculaire, suivies de fasciculations compromettant gravement la mobilité à un stade précoce.


Aidez-nous à sauver Arthur ! Aidez-nous à lui permettre d'avoir une vie digne, sans douleur ! Donnons-lui la possibilité de marcher, de parler, de jouer, d'aller à l'école, etc.

Qu'est-ce qui nous éloigne de ce rêve ? Le coût de ce nouveau traitement : 2,1 millions de dollars (USD), rien que le médicament, Zolgensma. Les frais d'hospitalisation et les examens doivent encore être chiffrés et on s'attend à ce qu'ils soient coûteux. Il nous reste peu de temps, car le traitement ne peut être appliqué qu'aux enfants de moins de 2 ans, il ne nous reste que quelques mois pour réunir les fonds nécessaires au traitement. (parce que nous avons besoin d'un délais de 2 mois pour les déplacements et les examens).

Le 24 mai 2019, la FDA a approuvé le Zolgensma aux États-Unis, de la société pharmaceutique AveXis (Novartis) qui promettait un meilleur pronostic et de meilleurs résultats, étant même capable d'arrêter la maladie en raison de ses différents mécanismes d'action. Le nouveau médicament, Zolgensma, favorise le transfert du matériel génétique par un vecteur (virus), en corrigeant l'ADN altéré et non pas seulement en remplaçant des bases, et en augmentant le SMN2. Ce faisant, il se produit une "greffe de matériel génétique", qui arrête définitivement la maladie avec une seule dose par voie intraveineuse.

Arthur a pris du Spinraza (Nusinersen), le seul médicament disponible lorsqu'il a été diagnostiqué (avec une ordonnance pour 06 doses pendant la première année de vie et 03 autres doses annuelles pour le reste de sa vie). Bien qu'il ait pris 6 doses, il n'a pas présenté de signes d'amélioration significatifs.

Pour expliquer cette différence entre Spinraza et Zolgensma, il faut préciser que Spinraza agit uniquement sur le gène SMN2, ce qui augmente la "productivité" de la protéine SMN. Cependant, le gène responsable du motoneurone principal est le SMN1, est absent ou défectueux chez les patients atteints de SMA.

Ce traitement est donc notre seul et unique espoir. Le Zolgensma n'est toujours pas approuvé au Brésil (par l'ANVISA, l'équivalent local de la FDA). Ce qui rend encore plus difficile l'octroi judiciaire du médicament.

Nous vous demandons de bien vouloir faire un don et de vous engager sur les médias sociaux afin de nous aider à collecter des fonds pour que ce traitement lui soit rendu disponible aux États-Unis.

Aidez-nous à sauver Arthur ! Et si c'était votre enfant ?"